ANS. UAT 240. Vandetanibe para tratamento de carcinoma medular de tireoide localmente avançado irressecável ou metastático. [Internet]. ANS; Ciclo de Atualização do Rol 2019-2020. Disponível em: https://www.gov.br/ans/pt-br/acesso-a-informacao/participacao-da-sociedade/consultas-publicas/consultas-publicas-encerradas/consulta-publica-no-81-atualizacao-do-rol-de-procedimentos-e-eventos-em-saude-2013-ciclo-2019-2020-1/consulta-publica-no-81-2013-contribuicao-para-recomendacoes-relacionadas-as-propostas-de-medicamentos
Resumo:
Documental UAT 240. Processo COSAÚDE/ANS referente ao Vandetanibe (Caprelsa®) para carcinoma medular de tireoide localmente avançado irressecável ou metastático.
Composto pelos seguintes documentos:
Parecer Técnico-Científico: Caprelsa® (vandetanibe) no tratamento de pacientes com carcinoma medular de tireoide localmente avançado irressecável ou metastático. Sanofi Medley Ltda.; 2019.
Avaliação Econômica em Saúde: Caprelsa® (vandetanibe) no tratamento de pacientes com carcinoma medular de tireoide localmente avançado irressecável ou metastático. Sanofi Medley Ltda.; 2019.
Análise de Impacto Orçamentário: Caprelsa® (vandetanibe) no tratamento de pacientes com carcinoma medular de tireoide localmente avançado irressecável ou metastático. Sanofi Medley Ltda.; 2019.
FormRol: CAPRELSA (vandetanibe).
Relatório de análise crítica de proposta de atualização do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde: Vandetanibe para tratamento de carcinoma medular de tireoide localmente avançado irressecável ou metastático. Núcleo de Avalição de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês; 2020.
Relatório de Análise Crítica (RAC) – Resumo executivo:
Tecnologia: Vandetanibe (Caprelsa®). Indicação: Carcinoma medular de tireoide localmente avançado irressecável ou metastático. Introdução: O câncer medular de tireoide (CMT) é um tumor neuroendócrino das células parafoliculares ou C da glândula tireoide; é responsável por aproximadamente 3 a 5% dos carcinomas da tireoide. A produção de calcitonina é uma característica deste tumor. A maioria dos casos é esporádica, mas também há as formas hereditárias associadas à mutação do proto-oncogene RET (do inglês rearranged during transfections). Atualmente, a Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) não contempla em seu rol uma opção terapêutica para pacientes com CMT sob estas condições. Pergunta: (P) Pacientes com CMT localmente avançado irressecável ou metastático; (I) vandetanibe (Caprelsa®); (C) cuidados gerais em saúde, nenhuma intervenção ou placebo; (O) sobrevida global, sobrevida livre de progressão, tempo para a progressão, tempo para a falha do tratamento, taxa de controle da doença, medidas de qualidade de vida e segurança. Evidências científicas: Foi identificado um único ensaio clínico randomizado de fase 3, com 331 participantes (estudo ZETA), que comparou vandetanibe com placebo. Este estudo apresentou alto risco de viés, principalmente como consequência do delineamento complexo e que permitiu crossover entre os grupos comparados. Os resultados do ZETA sugeriram, com baixa certeza de evidência, algum benefício do vandetanibe quanto à sobrevida livre de progressão (HR 0,46; IC95% 0,31 a 0,69), taxa de resposta (RR 3,46; IC95% 2,05 a 5,86) e taxa de controle da doença (RR 1,22; IC95% 1,07 a 1,40). Não foi identificada diferença estatística entre os grupos quanto a sobrevida global (HR 0,89; IC95% 0,48 a 1,65) e esta estimativa foi muito imprecisa incluindo tanto benefício quanto risco significativos com o uso de vandetanibe (certeza muito baixa). Esta análise deve ser interpretada com cautela, pois o delineamento do estudo não permitiu avaliação apropriada deste desfecho. O risco de eventos adversos (independente do grau) foi mais frequente no grupo vandetanibe do que no grupo placebo, assim como o risco de abandono do tratamento por eventos adverso e a necessidade de redução da dose devido a prolongamento do intervalo QT. Avaliação econômica: O estudo de custo-efetividade apresentado pelo proponente mostrou uma razão de custo-efetividade incremental de 406.476,00 por ano de vida ganho livre de progressão com 7 o uso do vandetanibe em comparação com nenhum tratamento considerando a perspectiva da saúde suplementar. Análise de Impacto Orçamentário: O impacto orçamentário incremental acumulado com o cenário projetado considerando a disponibilização de vandetanibe foi de 16.526.569,79 em comparação com o cenário atual (nenhum tratamento específico), em um horizonte temporal de 5 anos. Experiência internacional: O NICE NÃO RECOMENDA o uso de vandetanibe para esta indicação. A agência canadense CADTH admite que os benefícios parecem ser muito modestos e por isso RECOMENDA o uso de vandetanibe para esta indicação apenas sob as seguintes condições: (a) pacientes sintomáticos com doença em progressão comprovada; (b) negociação do custo para que seja alcançado um preço aceitável. Considerações Finais: Esta análise crítica identificou um ensaio clínico fase 3 com resultados divulgados, financiado pelo fabricante. Neste ensaio clínico (n=331), o vandetanibe foi comparado com o placebo em pacientes com carcinoma medular de tireoide localmente avançado irressecável ou metastático. Este estudo identificou evidências de certeza baixa sugerindo que o vandetanibe possa ter benefícios clínicos na taxa livre de progressão, taxa de resposta e taxa de controle da doença. O intervalo de confiança da análise de sobrevida global é compatível tanto com um aumento quanto com uma redução clinicamente importantes com o uso do vandetanibe (certeza muito baixa). Eventos adversos (incluindo-se eventos adversos graves e que levaram ao abandono do tratamento) foram mais frequentes com a intervenção (certeza baixa). Evidências de certeza baixa significam que muito provavelmente estudos futuros podem modificar as estimativas atuais sobre os efeitos da intervenção. A análise de custo- efetividade apresentada pelo proponente mostram um RCEI muito alto, devido ao custo elevado da intervenção. O impacto orçamentário conservador projetado por este relatório de avaliação crítica foi de R$ 16.526.569,79 em cinco anos. Para a possível incorporação desta tecnologia deve-se levar em conta (1) o possível benefício clínico frente ao placebo na sobrevida livre de progressão, (2) o fato de até o momento não haver alternativa incorporada no rol, (3) o custo elevado do tratamento anual para cada paciente, (4) o possível custo de oportunidade ao se incorporar uma tecnologia de preço elevado destinada a um pequeno número de usuários do sistema de saúde suplementar, (5) a presença de mecanismos de negociação de preço pelo atual formato de incorporação da ANS.
Palavras-chave: N/A
Abstract:
[English summary generated by AI] UAT Document 240. COSAÚDE/ANS process related Vandetanib (Caprelsa ®) for locally advanced unresectable or metastatic medullary thyroid carcinoma.
Composed of the following documents:
Technical-Scientific Opinion: Caprelsa® (vandetanib) in the treatment of patients with locally advanced unresectable or metastatic medullary thyroid carcinoma. Sanofi Medley Ltda.; 2019.
Economic Evaluation in Health: Caprelsa® (vandetanib) in the treatment of patients with locally advanced unresectable or metastatic medullary thyroid carcinoma. Sanofi Medley Ltda.; 2019.
Budget Impact Analysis: Caprelsa® (vandetanib) in the treatment of patients with locally advanced unresectable or metastatic medullary thyroid carcinoma. Sanofi Medley Ltda.; 2019.
FormRol: CAPRELSA (vandetanib).
Critical analysis report of the proposal to update the List of Procedures and Health Events: Vandetanib for the treatment of locally advanced, unresectable or metastatic medullary thyroid carcinoma. Health Technology Assessment Center of Hospital Sírio-Libanês; 2020.
Critical Analysis Report (RAC) – Executive Summary:
Technology: Vandetanib (Caprelsa ®). Indication: Unresectable or metastatic locally advanced medullary thyroid carcinoma. Introduction: Medullary thyroid cancer (MTC) is a neuroendocrine tumor of the parafollicular or C cells of the thyroid gland; it accounts for approximately 3 to 5% of thyroid carcinomas. Calcitonin production is a characteristic of this tumor. Most cases are sporadic, but there are also hereditary forms associated with mutation of the RET proto-oncogene (rearranged thyroid cancer). during transfections). Currently, the National Supplementary Health Agency (ANS) does not include in its list a therapeutic option for patients with MTC under these conditions. Question: (P) Patients with locally advanced, unresectable or metastatic MTC; (I) vandetanib (Caprelsa ®); (C) general health care, no intervention or placebo; (O) overall survival, progression-free survival, time to progression, time to treatment failure, disease control rate, quality of life measures and safety. Scientific evidence: A single phase 3 randomized clinical trial with 331 participants (ZETA study) was identified, which compared vandetanib with placebo. This study presented a high risk of bias, mainly as a consequence of the complex design that allowed crossover between the comparison groups. The ZETA results suggested, with low certainty of evidence, some benefit of vandetanib regarding progression-free survival (HR 0.46; 95% CI 0.31 to 0.69), response rate (RR 3.46; 95% CI 2.05 to 5.86) and disease control rate (RR 1.22; 95% CI 1.07 to 1.40). No statistical difference was identified between the groups regarding overall survival (HR 0.89; 95% CI 0.48 to 1.65) and this estimate was very imprecise, including both significant benefit and risk with the use of vandetanib (very low certainty). This analysis should be interpreted with caution, since the study design did not allow appropriate evaluation of this outcome. The risk of adverse events (regardless of grade) was more frequent in the vandetanib group than in the placebo group, as was the risk of treatment discontinuation due to adverse events and the need for dose reduction due to QT interval prolongation. Economic evaluation: The cost-effectiveness study presented by the proponent showed an incremental cost-effectiveness ratio of 406,476.00 per year of progression-free life gained with 7 use of vandetanib compared with no treatment considering the perspective of supplementary health. Budget Impact Analysis: The cumulative incremental budget impact with the projected scenario considering the availability of vandetanib was 16,526,569.79 compared with the current scenario (no specific treatment), in a time horizon of 5 years. International experience: NICE DOES NOT RECOMMEND the use of vandetanib for this indication. The Canadian agency CADTH admits that the benefits appear to be very modest and therefore RECOMMENDS the use of vandetanib for this indication only under the following conditions: (a) symptomatic patients with proven disease progression; (b) negotiation of the cost to achieve an acceptable price. Final Considerations: This critical analysis identified a phase 3 clinical trial with published results, funded by the manufacturer. In this clinical trial (n=331), vandetanib was compared with placebo in patients with locally advanced unresectable or metastatic medullary thyroid carcinoma. This study identified low-certainty evidence suggesting that vandetanib may have clinical benefits in progression-free rate, response rate and disease control rate. The confidence interval of the overall survival analysis is compatible with both a clinically important increase and a reduction with the use of vandetanib (very low certainty). Adverse events (including serious adverse events and those that led to treatment abandonment) were more frequent with the intervention (low certainty). Low-certainty evidence means that future studies are very likely to modify current estimates of the effects of the intervention. The cost-effectiveness analysis presented by the proponent shows a very high ICER, due to the high cost of the intervention. The conservative budgetary impact projected by this critical evaluation report was R$ 16,526,569.79 over five years. For the possible incorporation of this technology, one must take into account (1) the possible clinical benefit compared to placebo in progression-free survival, (2) the fact that to date there is no alternative incorporated into the list, (3) the high cost of annual treatment for each patient, (4) the possible opportunity cost of incorporating a high-priced technology intended for a small number of users of the supplementary health system, (5) the presence of price negotiation mechanisms through the current incorporation format of the ANS.
Keywords: N/A
doi: N/A
Endereço: https://www.gov.br/ans/pt-br/acesso-a-informacao/participacao-da-sociedade/consultas-publicas/consultas-publicas-encerradas/consulta-publica-no-81-atualizacao-do-rol-de-procedimentos-e-eventos-em-saude-2013-ciclo-2019-2020-1/consulta-publica-no-81-2013-contribuicao-para-recomendacoes-relacionadas-as-propostas-de-medicamentos
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